В лекарственном обеспечении взрослых орфанных пациентов нужны системные изменения.
Многие граждане России с редкими заболеваниями по-прежнему испытывают сложности с получением лекарств. В последние несколько лет произошли серьезные положительные изменения в доступности терапии для лечения орфанных заболеваний. Программа высокозатратных нозологий, по которой можно получить лечение и снабжение дорогостоящими лекарствами за счет бюджета, была расширена с 7 нозологий до 14. По инициативе высшего руководства страны начал работать благотворительный фонд с элементами государственного участия «Круг добра», взявший под опеку детей с редкими заболеваниями. Однако в России остаются пациенты, не охваченные этими программами. Самой значимой группой из них являются взрослые со спинальной мышечной атрофией (СМА). Согласно уставу, Фонд «Круг добра» может помогать только детям.
Тема поддержки пациентов со СМА, перешагнувших 18-летний рубеж с каждым годом все громче заявляет о себе. Для нее напрашивается достаточно простое решение – включить СМА в программу 14 высокозатратных нозологий. и в дальнейшем перевести и детей туда же из ФКД. Таким образом, чтобы обеспечение взрослых препаратами общегодовой стоимостью в несколько десятков миллионов рублей взял на себя федеральный центр.
Пока же взрослые со СМА вынуждены судиться с региональными властями, отстаивая в буквальном смысле свое право на жизнь. В результате только около четверти нуждающихся получают дорогостоящее лечение. Другим на помощь приходят благотворительные фонды. Но такая помощь весьма нестабильна. Уже достаточно давно обсуждается идея расширения возрастных границ программы фонда «Круг добра» на взрослых со СМА. Но пока это на уровне слухов. А пациенты с этим заболеванием нуждаются в непрерывной терапии. Не нужно объяснять, что применяемый лекарственный препарат при смене источника поддержания пациента менять крайне не желательно.
Нюанс также в том, что численность пациентов со СМА в стране не уменьшается. И кроме естественного прироста в число потенциальных бюджетных получателей дорогостоящих лекарств постепенно включаются вчерашние дети. Таким образом, по мере достижения 18 лет нагрузка на региональные бюджеты возрастает. Как ведут себя при этом уполномоченные органы Минздрава в субъектах РФ – вопрос для отдельного разбора. Логика их действий объясняется самим устройством системы, она априори заточена на сценарий максимальной экономии. Ситуация усугубляется тем, что для взрослых пациентов со СМА внутри системы отсутствует общепринятый регламент.
При таких вводных, многие поликлиники в регионах банально не знают, работать со взрослыми пациентами.
Зачастую среди причин отказа по заявке на получение лекарства встречается формальные отписки: например «отсутствие клинических исследований на взрослых пациентах». Особенность течения болезни такова, что позволяет остановить ухудшение и даже добиться позитивной динамики в самочувствии больного, особенно, если пациент начал получать лечение своевременно. Крайне несправедливо, когда это не происходит по каким-то бюрократическим причинам. Однако судебные разбирательства по обращениям пациентов показывают, что на местах зачастую злоупотребляют формализмом, чтобы избежать финансовой нагрузки.
В частности, отказы в назначении препаратов для лечения СМА достаточно часто объясняют «отсутствием доказанной эффективности и безопасности этих препаратов для людей старше 18 лет», а также тем, что их применение «не приведет к достижению патогенетически обусловленного влияния на течение заболевания».
Характерный комментарий от пациента, для типичной ситуации по стране: «Я подал заявку в региональный департамент здравоохранения, чтобы мне назначили препарат для лечения. Но мне ответили, что на закупку изыскиваются средства и, когда они будут найдены, тогда и купим. Проблема в том, что даже не установлены сроки, когда именно будет произведена закупка. По идее, меня должны были начать лечить сразу после подачи документов, а не искать средства».
Кстати последний пункт является одним из важнейших не только для пациентов со СМА, а для всех людей с орфанными заболеваниями, претендующих на бюджетное лечение в принципе. Лечение жизненно важно начинать сразу по факту обращения и предварительного рассмотрения документов, не затрачивая драгоценное время на бюрократию. Зачастую такая пауза занимает несколько месяцев в зависимости от расторопности местных чиновников.
Представители общественных организаций сходятся во мнении, что помощь и детям, и взрослым с тяжелыми заболеваниями не должна зависеть от региона проживания, от возраста пациентов. И согласны с необходимость обеспечения равного доступа к патогенетической терапии СМА (путем включения СМА в ВЗН). Одновременно с финансовым вопросом предлагается законодательно решить и регуляторный. Предлагается (по аналогии с программой «14 ВЗН») установить срок, в течение которого пациента обязаны обеспечить лекарственным препаратом после внесения его данных в регистр.
– Когда еще до создания фонда «Круг добра» в регионе появлялся орфанный ребенок и если родителям приходилось обращаться в суд, то эти суды проходили гладко и их решения довольно быстро исполнялись. Если же в регионе появляется взрослый пациент с редким заболеванием и дорогостоящим лечением, здесь ситуация осложняется многократно, – комментирует ситуацию руководитель АНО «Центр экспертной помощи «Дом Редких» Анастасия Татарникова
Лечение СМА по действующему регламенту осуществляется силами регионов.
Сейчас во многих субъектах месяцами могут лежать необработанные заявки на препараты, отметил Сергей Куцев.
— Есть пациент, он передает все необходимые документы в департамент здравоохранения, который должен направить заявку для закупки лекарств. В итоге минздрав региона очень долго передает эту заявку, что критично для пациента. терапия таких пациентов должна быть непрерывной, — подчеркнул он.
Многие взрослые пациенты пытаются найти политическое решение своей проблемы. В декабре 2021 года в Государственную Думу был направлен пакет обращений о включении СМА в программу 14 нозологий. По статистике общественных организаций на них поступило порядка 80 ответов, в 15 из них депутаты сообщали, что направили в Минздрав депутатский запрос.
Проблема не осталась незамеченной и на уровне высшего руководства РФ. На декабрьской пресс-конференции Президент Владимир Путин поручил разработать предложения о лекарственном обеспечении людей с редкими заболеваниями старше 18 лет. Пока не понятно, в каком состоянии работа над исполнением данного поручения с юридической точки зрения. Некоторые регионы уже начали решать эту проблему своими силами, не дожидаясь корректировки законодательства. Так, департамент здравоохранения Москвы открыл два орфанных центра. Однако другие субъекты РФ обладают гораздо меньшими возможностями в развитии и снабжении социальной инфраструктуры.
Как мы писали ранее, предпринимается попытка исправить ситуацию через Круг Добра. В Минздраве подтвердили, что в соответствии с поручением президента РФ «прорабатывается вопрос о лекарственном обеспечении пациентов со СМА, достигших возраста 18 лет, в том числе с использованием механизмов закупки через фонд “Круг Добра”». Таким окольным путем обеспечение пациентов, которых Фонд взял на попечительство в детском возрасте, продолжится. Однако, это не покроет потребности больных, которым сегодня 25, 40, 50 лет. По данным общественных организаций порог 18 лет на сегодняшний день перешли около 30% больных СМА. Еще около 700 человек ждут перехода из фонда во взрослую сеть в ближайшее время. Успеют ли их взять в новую программу для взрослых?
Справка
Согласно результаты ежегодной статистики среди пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, 42% приходится на взрослых. В России живут 314 пациентов со СМА старше 18 лет. По данным фонда «Семьи СМА», только 26% из них получают лечение после соответствующих решений суда. В начале 2022 года взрослые пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА) провели всероссийскую акцию. Они требовали включить СМА в программу высокозатратных нозологий, чтобы пациенты вне зависимости от возраста могли получать необходимые лекарства за счет федерального бюджета.
Еще один интересный нюанс – в стране отсутствует официальный учет орфанных пациентов нет регистров, даже реестров и списков. При таком раскладе в реальности таких пациентов может оказаться больше на десятки раз.
Комментариев пока нет